[VNE] gacha is love gacha is life

Giành thuốc đắt nhất thế giới bằng quay xổ số

HÀ NỘI

Bằng cách gửi mã số đến công ty Avexis tham gia bốc thăm "trúng" loại thuốc giá 50 tỷ đồng một liều, Bệnh viện Nhi trung ương đã cứu sống bé trai mắc bệnh hiếm.

Năm 2021, Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh) là một trong số bệnh nhi hiếm hoi "trúng thưởng" thuốc điều trị bệnh teo cơ tủy nhờ chương trình trên, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết hôm 15/5.

Em sinh năm 2020, vốn khỏe mạnh nhưng đến ba tháng tuổi thì yếu dần, được bố mẹ đưa đến Bệnh viện Nhi Trung ương và được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống. Anh trai bé là Việt Anh, phải ngồi xe lăn 18 năm nay, cũng mắc căn bệnh này.

Teo cơ tủy (Spinal Muscular Atrophy) là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể, gây thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Bệnh nhi bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng hai năm.

Chị Hạnh, mẹ của Tuấn Kiệt và Việt Anh kể, hai bé đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể, riêng Việt Anh không biết ngồi dù đã 8 tháng tuổi. Người mẹ đưa con đến viện dinh dưỡng khám, bác sĩ nhận định thiếu canxi, uống nhiều đợt thuốc nhưng không tiến triển. Sau đó, cậu bé được chẩn đoán mắc teo cơ tủy, chỉ có thể tập vật lý trị liệu, không có thuốc chữa bệnh này vào năm 2007.

May mắn, đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.

Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ

"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Khánh nói, thêm rằng do chi phí quá cao, thuốc là giấc mơ với phần lớn bệnh nhân Việt Nam.

Tuy nhiên, nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới.

4 tháng kể từ khi có kết quả bốc thăm, thuốc được đưa về Việt Nam. Sau đó, ê kíp truyền vào cơ thể Tuấn Kiệt trong một tiếng đồng hồ, dưới sự giám sát của hàng chục nhân viên y tế.

"Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe của cháu bé bị ảnh hưởng mà hơn liều thuốc duy nhất có thể trở thành không hiệu quả", PGS TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết.

Ngoài ra, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp. Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.

Sau khi truyền thuốc, Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Nửa năm sau, vận động của bệnh nhi đã tiến triển vượt bậc, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất, mở ra một chương mới cho cuộc đời cháu bé.

Ngoài Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, lần lượt 6 bệnh nhi may mắn có thuốc. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.

Thuốc Zolgensma miễn phí cho bệnh nhân teo cơ tuỷ dưới hai tuổi. Ảnh: Bệnh viện cung cấp​

Theo bác sĩ Khánh, 80% các bệnh hiếm đều có nguyên nhân từ di truyền, xuất hiện rất sớm, trong đó 50-75% xuất hiện trong giai đoạn sơ sinh đến hai tuổi. Ngoài nhóm mắc teo cơ tủy, Bệnh viện Nhi Trung ương còn điều trị bệnh nhi mắc các bệnh hiếm khác như pompe, tỷ lệ gặp là 1/40.000, khiến cơ tim phì đại dẫn đến suy tim; tăng sản thượng thận bẩm sinh; suy giảm miễn dịch bẩm sinh...

Tuy nhiên, các thuốc chữa nhóm bệnh này rất hiếm, thậm chí không có liệu pháp điều trị. Một số loại như liệu pháp phân tử enzym thay thế, thay thế gene có giá thành rất đắt đỏ, lên tới hàng chục tỷ đồng một liều, đa số gia đình không thể tiếp cận.

"Thêm nữa, khi nhập bất kỳ một loại thuốc nào đều có quy trình riêng, nên bệnh nhi phải chờ đợi, có em phải đợi thuốc một năm, sức khỏe kém đi rất nhiều, từ đó bỏ lỡ cơ hội điều trị", bác sĩ Khánh cho biết.

Với các thuốc hiếm, hiện Bộ Y tế đã xây dựng Danh mục thuốc thiếu, nguy cơ thiếu để chủ động đảm bảo nguồn cung các thuốc này. Bộ cũng đề nghị cấp phép nhập khẩu thuốc trong danh mục hiếm dù chưa có giấy đăng ký lưu hành, chưa đáp ứng đủ nhu cầu điều trị của cơ sở khám chữa bệnh; cho phép chuyển nhượng thuốc này giữa các cơ sở khám chữa bệnh. Quy trình phê duyệt, thẩm định cũng được ưu tiên, nhanh, chấp nhận hồ sơ kể cả khi dữ liệu chưa hoàn chỉnh theo quy định.

Thúy Quỳnh
​

 

Bắt đầu chiến dịch tẩy trắng rồi à?

 

Hay nhỉ. Phát 1 là xong.

 

Phạm luật như vầy thì có bỏ tù hết kíp bác sĩ không?

 

Tẹt dòi

 

Tẩy trắng gì

 

Thuốc khó nhập , khó lấy chứ ko phải do chúng tôi cấm cản gây khó khăn đấu thầu , mua sắm . Khiến cho nhiều người bệnh ...
Mà cũng đúng , cứ theo luật thôi, tại tụi bắt con tin nó ko chịu làm chứ ko phải tại tụi tôi .

 

Có cháu nào sau khi tiêm bị biến chứng, phản vệ nguy kịch thì sẽ bắt đầu quay xe quy trách nhiệm, tóm cổ bác sĩ tiêm nhó

 

Đúng vietlot luôn

 

Vkl thuốc tiên à?

 

vkl thuốc này quá cha thuốc tiên cmnr. Bệnh có liên quan đến gen mà tiêm một liều khỏi luôn, quá ghê.

 

Chúng tôi luôn cố gắng nhập thuốc, dù là đắt nhất thế giới để cứu bệnh nhận

 

Bác sĩ nhiệm vụ của họ là như vậy, chửi thì cũng chửi đúng chứ. Có tẩy trắng gì đâu. Thuốc này là thuốc nhập éo tốn tiền. Do trúng sổ số chứ bỏ tiền có cái bép mà có bài này.

 

Thuốc gì ảo vcl.search thấy bảo ở Nhật giá 1 viên 1,5tr$

 

Cái đoạn cuối đấy.


Nó sẽ tạo ra cảm giác rất quan tâm đến bệnh nhân, rất nhân văn. Thuốc hiếm cũng cấp, tạo điều kiện nhập nhanh, dễ dàng ...


Trong khi theo bác sỹ thì ta vì lao động đường phố thì bv vẫn thiếu thuốc đại trà nhưng bị nhét dép vào mồm cấm kêu.

 

Thuốc này là thuốc liệu pháp Gen. Căn bản là nó chỉnh sửa lại gen của cơ thể, giống kiểu huyết thanh Captain America hay Sentry đấy

 

Ví dụ cách thuốc hoạt động:

 

Chửi cái này thì cũng gắt quá.

Nhìn nhận theo mẫu số áp dụng thì mấy cái thuốc đại trà nó có lượng người dùng rất lớn, ăn chênh lệch nhiều gây thất thoát cực lớn tiền thuế thì làm chặt là đương nhiên.

Chưa kể làm không gắt thì chúng nó nhập thuốc kém chất về ăn loz cả mấy triệu nhân mạng đâu đơn giản.

Mấy cái thuốc tiên thế này lượng người dùng nó có vài trăm - ngàn người, bệnh nhân cũng xác định không có thuốc là đứt thì ưu tiên nhập về cấp phép nó cũng ít rủi ro hơn.